Gazi Üniversitesi, nadir görülen genetik hastalıklara yönelik Türkiye’nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretimine resmen başladı. Bu tarihi adım, hem ülkemizdeki hem de dünya genelindeki hastalar için yeni bir umut kapısı aralıyor.
Gazi Üniversitesi, sağlık alanında tarihi bir dönüm noktasına imza attı! Üniversite, Türkiye’nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma ürününün üretimine resmen start verdi. Bu devrim niteliğindeki adım, özellikle nadir genetik hastalıklarla mücadele eden hastalar ve aileleri için yepyeni bir umut ışığı yakıyor.
Yükseköğretim Kurulu (YÖK) tarafından Araştırma Üniversiteleri Destek Programı (ADEP) kapsamında desteklenen bu kıymetli proje, Gazi Üniversitesi Çocuk Metabolizma ve Çocuk Genetik Bilim Dalları ile Prof. Dr. Alev Hasanoğlu Faz-1 Klinik Araştırmalar Merkezi’nin ortak çabalarıyla hayata geçiriliyor. Amaç, vücut hücrelerine doğru geni ulaştırmayı hedefleyen (AAV tabanlı) ve uluslararası standartlarda geliştirilecek bir gen tedavisi ürünü ortaya koymak.
Gazi Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Uğur Ünal, bu gelişmeyi “Gazi Üniversitesinin 100. yılında, başta ülkemiz olmak üzere bu konuda mağdur olan hastalarımıza ve evlatlarımıza çare olabilecek buluşlar yapılmasını temenni ediyorum,” sözleriyle değerlendirerek projenin önemini vurguladı.
Proje kapsamında Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi, AAV tabanlı gen tedavisi geliştirmek üzere uluslararası çapta tanınan Charles River firmasıyla önemli bir iş birliğine imza attı. Merkezde yürütülen bu çalışmalar, dünyada henüz tedavisi bulunmayan hastalıklara yerli bir çözüm sunmayı hedefliyor.
Prof. Dr. Ünal, Türkiye’nin ilk yerli ve milli gen tedavisi araştırma sürecinde gelinen aşamanın çok önemli bir kilometre taşı olduğunu belirtti. Kliniğin daha önce Sayın Cumhurbaşkanı tarafından ödüle layık görüldüğünü hatırlatan Ünal, sadece Türkiye’deki değil, tüm dünyadaki çocukların yaşam kalitesini yükseltecek adımlar atılacağına olan inancını dile getirdi.
Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü, merkezlerinin yaklaşık beş yıl önce genetik hastalıklarda kullanılan yeni ilaçların güvenlilik ve etkinlik araştırmalarının yapılacağı ileri birimlerden biri olarak kurulduğunu aktardı.
Prof. Dr. Ezgü, merkezde bugün itibarıyla yaklaşık 40 farklı ileri tedavi çalışmasının sürdürüldüğünü ve bunların 12’sinin gen tedavisi odaklı olduğunu ifade etti. “O gün tedavileri ülkemizde başarıyla uygulayacağız demiştik, bunu başardık. Ardından, ülkemizin ilk yerli ve uluslararası kabul görebilecek gen tedavisini üretmeye yönelik çalışmalarımıza başlıyoruz demiştik. Bugün bu hedefin ilk aşamasını gerçekleştirmiş bulunuyoruz,” sözleriyle gelinen noktayı özetledi.
Merkez ekibinin belirlediği, dünyada henüz tedavisi olmayan genetik hastalıklardan biri olan “Familial Hiperfosfatemik Tümöral Kalsinozis” için araştırma amaçlı ilk gen tedavisi ürününün üretim sürecinin başlangıcı yapıldı. Bu hastalık, vücutta anormal kalsiyum birikimiyle karakterize ediliyor.
Prof. Dr. Ezgü, elde edilecek kazanımın yalnızca bu hastalıkla sınırlı kalmayacağını, kurulacak altyapının diğer genetik hastalıklar için de geniş bir platform oluşturacağını vurguladı. Üretilecek gen tedavisi ürününün tasarımının tamamen Gazi Üniversitesine ait olduğunun altını çizerek, “En önemli özelliklerinden bir tanesi de yurt dışındaki tüm sağlık otoritelerinde onay alma kapasitesine sahip bir ürünü üretme hedefimiz mevcuttur,” dedi.
Sürecin ilk olarak hücre düzeyindeki çalışmalarla başlayacağını, ardından insan düzeyinde araştırmalara geçileceğini belirten Prof. Dr. Ezgü, ürünün güvenli ve yararlı olduğunun kanıtlanması halinde tüm dünyadaki çocukların kullanımına açılma imkanının doğacağını müjdeledi.
Merkezde uygulanan tedavilerin tamamının ileri tedaviler kapsamında olduğunu ve gen tedavilerinin bu yelpazenin önemli bir parçası olduğunu söyleyen Ezgü, bu tür uygulamaların ilaçların ülkeye girişinden hastaya uygulanmasına kadar çok özel eğitimler gerektirdiğine dikkat çekti. “Örneğin beyin içi gen tedavisi uygulamalarımız bulunuyor. Bu tedavileri yapacak ekipler çok sıkı eğitimlerden geçiyor. Bundan dolayı da dünyada bu Faz-1 dediğimiz ilk aşamada bunları en ileri yöntemlerle uygulayabilen dünyadaki 4-5 ülkeden ve merkezden bir tanesiyiz,” diyerek merkezin uluslararası düzeydeki yetkinliğini vurguladı.
Amaçlarının sadece Türkiye’deki değil, tüm dünyadaki genetik hastalığı olan çocuklara umut olabilecek bir altyapı kurmak olduğunu belirten Ezgü, bu girişimin genetik hastalıkların kökten tedavisine giden yolun ilk adımı olduğunu söyledi. Merkeze, belirlenen kriterler doğrultusunda ekip ve Sağlık Bakanlığı onayıyla yurt dışından da hastalar kabul ediliyor. Bugün itibarıyla yaklaşık 12 farklı ülkeden hasta tedavi görüyor; son olarak İsrail’deki mevcut koşullar nedeniyle tedaviye erişimde zorluk yaşayan Filistinli ve Ürdünlü hastalar da bu şifa kapısından içeri alındı.
Merkezde tedavi gören 22 yaşındaki Ürdünlü Ziad Jalal Masadeh’in babası Jalal Masadeh, oğlunun genetik hastalığı için Türkiye’ye geldiklerini anlattı. Oğlunun hastalığının 18 yaşında başladığını belirten baba Masadeh, “İlk olarak İsrail’de tedaviye başladık ancak 6 ay kadar önce savaş nedeniyle tedaviyi yarım bırakmak zorunda kaldık. Oradaki doktorumuz bizi Prof. Dr. Fatih Ezgü’ye yönlendirdi. Bu şekilde Gazi Üniversitesine geldik,” dedi.
Türkiye’de kendilerini evlerinde gibi hissettiklerini dile getiren Masadeh, doktorların ve hastane personelinin gösterdiği büyük misafirperverlikten çok etkilendiklerini ifade etti. “Bize tedaviyi Türkiye’de mi Almanya’da mı görmek istersiniz diye sormuşlardı. Biz Türkiye’yi seçtik. Burada kendimizi çok iyi hissediyoruz,” sözleriyle memnuniyetini dile getirdi.
Prof. Dr. Ezgü, bu önemli çalışmalara Sağlık Bakanlığı, Türkiye İlaç ve Tıbbi Cihaz Kurumu (TİTCK) ile Yükseköğretim Kurulunun (YÖK) yakından destek verdiğini, sürecin ilgili kurumlarla istişare içinde yürütüldüğünü ve ortaya çıkan sonucun Gazi Üniversitesi ile ilgili kurumların ortak başarısı olduğunu sözlerine ekledi.
