Huntington Hastalığı İçin Umut Verici Gelişme: AMT-130 Gen Terapisi

Hareket, Düşünce ve Duygu Durumunu Etkileyen Kalıtsal Bir Beyin Bozukluğu

Huntington hastalığı, hareket, düşünce ve duygu durumunu etkileyen, kalıtsal ve tedavisi bulunmayan bir beyin bozukluğu olarak biliniyor.

Yüzde 75 Oranında Yavaşlama Gözlendi

Erken evre klinik çalışmaya katılan 29 hastadan yüksek doz alanlarda 36 ay sonunda hastalığın ilerleyişinde yüzde 75 oranında yavaşlama görüldü.

uniQure Tarafından Geliştirilen AMT-130 Gen Terapisi

Tedaviyi geliştiren Hollanda ve ABD merkezli gen tedavisi şirketi uniQure, AMT-130 adlı gen terapisinin tek doz halinde uygulanmasının bir ömür boyu etkili olabileceğini açıkladı.

Umut Vaat Eden Sonuçlar

Çalışmanın baş araştırmacısı Prof. Ed Wild, “Bu sonuç, Huntington hastalığında ilk kez hastalığın seyrini değiştiren bir tedaviye ulaştığımızı gösteriyor. AMT-130’ün onay alması halinde bu, dünya çapında dönüm noktası olacak” dedi.

Günlük Yaşam Fonksiyonlarının Korunması İmkanı

UCL’den Prof. Sarah Tabrizi ise, “Bu çalışma, 36 ay sonunda istatistiksel olarak anlamlı sonuçlar ortaya koydu. AMT-130, hastaların günlük fonksiyonlarını korumasına, iş hayatında daha uzun süre kalmasına ve hastalığın ilerlemesini anlamlı ölçüde yavaşlatmasına imkan tanıyabilir” ifadelerini kullandı.

Uzmanlar, bu tedavinin ruhsat alması halinde Huntington hastalığında çığır açacağını ve hastalara umut olacağını belirtiyor.